曾经70万元一针的“天价药”诺西那生钠降至3.3万元,还被纳入医保。上个月,我市首位享受该优惠的成人SMA(脊髓性肌萎缩症)患者,在市第一人民医院完成诺西那生钠首次鞘内注射治疗。5月13日,记者从该院获悉,又一位SMA患者——7岁多的康康(化名),也在该院完成诺西那生钠的首针注射,成为我市第一位受益的儿童患者。

该院儿科主任焦蓉介绍,SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,在新生儿中发病率为1/6000—1/10000,主要表现为逐渐加重的肌肉萎缩、无力。随着病情的发展,肌无力可能进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统等异常。

据悉,康康8个月大时出现独坐不稳、运动功能倒退。他接受了康复治疗,但效果不佳。家人带着他四处求医,最终被确诊为SMA。现在7岁多的他仅能独坐几分钟,无法行走。

康康的家人表示,虽然之前知道有诺西那生钠这种药,但曾经70万元一针的价格,让他们望而却步。

2021年,经过国家医保局“灵魂砍价”,针对治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠,一针从70万元降至3万多元,此后还被纳入了医保。上个月,看到我市首位享受该优惠的成人SMA患者接受首针注射的新闻后,康康的家人重燃希望。

经市第一人民医院儿科精心筹备,以及与医保办、药学部等科室协调,康康顺利入住儿科二病区。

5月12日,即患儿入院的第二天,在局部麻醉及无菌操作下,医院儿科神经专科主治医师雷伟娟为康康行腰椎穿刺和鞘内注射。孩子全程配合,穿刺过程顺利,经过6个小时的平躺休息观察,康康无任何不适,目前已出院。

焦蓉介绍,SMA患者需要终身注射诺西那生钠,首次注射完成后,还需要在第14天、第28天、第63天给予3次注射,之后每4个月注射一次,通过后续的持续用药,有望改善和稳定患者的运动功能,降低死亡率,提高生活质量。

统计数据显示,SMA患儿全湖北省有70余人,襄阳有10余人。

(记者 朱月皎)

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